Novos sistemas de distribuição de medicamentos para Interferência RNA Gene-Target (Paperback)

A interferência do RNA refere-se à degradação do RNA do mensageiro específico da sequência iniciada pela introdução de duplexes curtos de RNA. Uma vez que este evento resulta no silenciamento de genes específicos do alvo, espera-se que os siRNAs sirvam como potenciais agentes terapêuticos para silenciar genes causadores de doenças. Contudo, uma barreira substancial à aplicação terapêutica é o fornecimento de siRNA dúplexos em células. A cianocobalamina é uma das vitaminas essenciais necessárias para a divisão de todas as células. As células cancerosas requerem quantidades anormalmente elevadas de cobalaminas devido à divisão rápida das células. Como resultado, a densidade do receptor de cobalamina na superfície da célula é sobre-expressa. Por conseguinte, um siRNA de 21 nucleótidos de longo comprimento bcr-abl específico do gene foi conjugado com cianocobalamina, e a sua absorção, efeito de silenciamento do gene, e inibição da proliferação de células cancerosas foram investigados em células de leucemia mielóide crónica humana K562. Os resultados e descobertas discutidos neste livro indicam a abertura de uma porta para o uso potencial da cobalamina como um novo portador de siRNA para a interferência do RNA gene-alvo.